Þann 29. júní sl.Intercept Pharmaceuticals tilkynntað það hafi fengið algjörlega nýja lyfjaumsókn frá bandaríska FDA varðandi FXR örva obeticholic acid (OCA) fyrir bandvef af völdum óáfengrar fituhepatitis (NASH) svarbréfs (CRL).FDA sagði í CRL að miðað við gögnin sem hafa verið skoðuð hingað til telji það að væntanlegur ávinningur lyfsins sem byggist á öðrum endapunktum vefjameinafræðirannsókna sé enn óviss og ávinningur meðferðar sé ekki meiri en hugsanleg áhætta, svo það er ekki styðja hraðað samþykki OCA til meðferðar á NASH sjúklingum sem valda lifrartrefjun.

Mark Pruzanski, forseti og forstjóri Intercept, sagði um niðurstöðurnar: „Meðan á endurskoðunarferlinu stóð, hefur FDA aldrei miðlað upplýsingum um að flýta fyrir samþykki OCA og við trúum því staðfastlega að öll gögn sem lögð hafa verið fram hingað til uppfylli kröfur FDA og styðji greinilega jákvæða hagnaðaráhættu OCA.Við hörmum þetta CRL.FDA hefur smám saman aukið margbreytileika vefjafræðilegra endapunkta og þannig skapað mjög háa hindrun til að fara yfir.Hingað til,OCAer aðeins í þremur lykiláföngum.Þessari kröfu hefur verið mætt á meðan á rannsókninni stóð.Við ætlum að hitta FDA eins fljótt og auðið er til að ræða hvernig eigi að koma samþykkisáætluninni fyrir CRL upplýsingarnar í framtíðinni.

Í kapphlaupinu um að ná í fyrsta skráða NASH lyfið hefur Intercept alltaf verið í fremstu röð og er sem stendur eina fyrirtækið sem hefur aflað jákvæðra rannsókna á seint stigi.Sem öflugur og sértækur farnesoid X viðtaka (FXR) örvi,OCAhefur áður náð jákvæðum árangri í 3. stigs klínískri rannsókn sem kallast REGENERATE.Gögnin sýndu að miðlungs til alvarlegt NASH sem fengu stóra skammta afOCAMeðal sjúklinga hefur fjórðungur lifrartrefjunareinkenna sjúklinganna batnað verulega og ástandið hefur ekki versnað.

FDA mælti með því að Intercept leggi fram viðbótarupplýsingar um bráðabirgðavirkni og öryggi úr áframhaldandi REGENERATE rannsókninni til að styðjamöguleikar OCAflýtt fyrir samþykki, og benti á að langtímaniðurstöður rannsóknarinnar ættu að halda áfram.

SamtOCAhefur áður verið samþykkt fyrir annan sjaldgæfan lifrarsjúkdóm (PBC), svið NASH er risastórt.Talið er að NASH hafi áhrif á milljónir manna í Bandaríkjunum einum.Áður áætlaði fjárfestingarbankinn JMP Securities að hámarkssala á Intercept-lyfjum gæti numið milljörðum dollara.Fyrir áhrifum af þessum slæmu fréttum féll hlutabréfaverð Intercept um tæp 40% á mánudag í 47,25 dali á hlut.Hlutabréfaverð annarra lyfjafyrirtækja sem einnig þróuðu NASH hafa einnig lækkað.Meðal þeirra lækkaði Madrigal um 6% og Viking, Akero og GenFit lækkuðu um 1%.

Stifel sérfræðingur Derek Archila skrifaði í skýrslu til viðskiptavinarins að synjunin væri vegna meðferðartengdra aukaverkana sem komu fram íOCA klínísk próf, það er að segja sumir sjúklingar fenguOCA meðferð, skaðlegt kólesteról í líkamanum jókst, sem aftur gerir það að verkum að þeir hafa hærri tíðni hjarta- og æðasjúkdóma.Í ljósi þess að margir NASH sjúklingar eru nú þegar of þungir eða þjást af sykursýki af tegund 2, geta slíkar aukaverkanir vakið árvekni eftirlitsstofnana.Samkvæmt kröfum FDA um viðbótarprófunargögn gæti Intercept þurft að bíða að minnsta kosti til seinni hluta árs 2022 til að túlka þessi gögn.Ytri greining telur að svo löng töf kunni að eyða hluta af fyrri uppsöfnuðu forskoti Intercept, sem gerir öðrum keppinautum kleift, þar á meðal Madrigal Pharmaceuticals og Viking Therapeutics, að eiga möguleika á að ná sér á strik.