Ruxolitinib, einnig þekkt sem ruxolitinib í Kína, er eitt af „nýjum lyfjum“ sem hafa verið víða skráð í klínískum leiðbeiningum til meðferðar á blóðsjúkdómum á undanförnum árum og hefur sýnt vænlega virkni við mergfjölgunarsjúkdómum.
Markmiðalyfið Jakavi ruxolitinib getur á áhrifaríkan hátt hamlað virkjun allrar JAK-STAT rásarinnar og dregið úr óeðlilega auknu merki rásarinnar og þannig náð verkun.Það er einnig hægt að nota til að meðhöndla margs konar sjúkdóma og við frávikum á JAK1 stað.
Ruxolitiniber kínasahemill ætlaður til meðferðar á sjúklingum með miðlungs- eða áhættusama mergvefjasjúkdóm, þar með talið frumbundið mergvefjafíbrósu, mergvefjafíbrósu eftir kynfrumnafæð og mergvefjafíbrósa eftir frumkvöðlabólgu.
Svipuð klínísk rannsókn (n=219) slembiraðaði sjúklingum með miðlungsáhættu-2 eða hááhættu frumkvilla MF, sjúklingum með MF eftir sanna rauðkornabólgu, eða sjúklingum með MF eftir frumblóðflagnafæðingu í tvo hópa, einn sem fékk ruxolitinib til inntöku 15 til 20 mg á dag (n=146) og hinn að fá jákvætt viðmiðunarlyf (n=73).Aðal- og aukaendapunktar rannsóknarinnar voru hlutfall sjúklinga með ≥35% minnkun á rúmmáli milta (metið með segulómun eða tölvusneiðmynd) í viku 48 og 24, í sömu röð.Niðurstöðurnar sýndu að hlutfall sjúklinga með meira en 35% minnkun á rúmmáli milta frá grunnlínu í viku 24 var 31,9% í meðferðarhópnum samanborið við 0% í samanburðarhópnum (P<0,0001);og hlutfall sjúklinga með meira en 35% minnkun á rúmmáli milta frá grunnlínu í viku 48 var 28,5% í meðferðarhópnum samanborið við 0% í samanburðarhópnum (P<0,0001).Að auki minnkaði ruxolitinib einnig heildareinkenni og bætti verulega lífsgæði sjúklinga.Byggt á niðurstöðum þessara tveggja klínísku rannsókna,ruxolitinibvarð fyrsta lyfið sem bandaríska FDA samþykkti til meðferðar á sjúklingum með MF.